SALUTE
Approvato il farmaco più costoso al mondo
Freepik
Approvato il farmaco più costoso al mondo
Il 22 novembre scorso la Food and drug administration (Fda), ente regolatorio statunitense, ha approvato il farmaco più costoso al mondo, ovvero una terapia per curare l’emofilia B, una malattia genetica rara. Hemgenix, questo il nome del medicinale prodotto dall’azienda farmaceutica Csl Behring, consiste in una terapia genica e costerà 3,5 milioni di dollari a dose, il che, come riporta Bloomberg, lo rende il farmaco più costoso al mondo. Secondo gli studi clinici condotti finora, Hemgenix sarebbe in grado di eliminare, in oltre metà dei pazienti testati, gli episodi di sanguinamento associati alla malattia, con un potenziale risparmio sui costi sanitari.
Getty Images
L’emofilia B e il suo trattamento
L'emofilia B è una malattia genetica rara causata dalla mancanza di un fattore della coagulazione del sangue, proteina necessaria per fermare le emorragie in caso di ferite; come riporta l’Istituto superiore di sanità (Iss), l’emofilia B riguarda un caso su 30.000 nella popolazione generale. Trattandosi di una malattia associata al cromosoma sessuale X, la maggior parte delle persone che manifestano i sintomi sono uomini, mentre generalmente le donne sono portatrici sane. Il trattamento di questa malattia in genere prevede la somministrazione del fattore di coagulazione mancante a scopo preventivo, oppure su richiesta, per fermare un'eventuale emorragia.
Getty Images
Come funziona il nuovo medicinale
Hemgenix, invece, funziona in maniera diversa: si tratta di un vettore adenovirale somministrato in endovena in singola dose, che al suo interno trasporta il gene per il fattore di coagulazione mancante; una volta in circolo, il gene viene espresso nel fegato, dove produce la proteina necessaria per prevenire gli episodi di sanguinamento.
Getty Images
I test
La sicurezza e l'efficacia di Hemgenix sono state valutate in due studi clinici condotti su 57 uomini con emofilia B grave o moderatamente grave: in uno degli studi i partecipanti hanno registrato un aumento dei livelli di attività del fattore di coagulazione mancante (con una conseguente minore necessità di sottoporsi al trattamento a scopo preventivo) e una riduzione del 54% del tasso di eventi emorragici annuali.
Getty Images
La questione del costo
L’innovatività del nuovo medicinale ha un costo, che, in questo caso, è decisamente elevato: secondo Bloomberg, infatti Hemgenix costerebbe 3,5 milioni di dollari a dose. Invece, uno studio dell'Institute for clinical and economic review, un'organizzazione senza scopo di lucro si occupa dei costi dei medicinali, riporta che un prezzo equo per Hemgenix sarebbe compreso tra 2,93 milioni e 2,96 milioni di dollari a dose.
