Den 22. november godkendte Food and drug administration (Fda), et amerikansk tilsynsorgan, den dyreste medicin i verden, en terapi til behandling af hæmofili B, en sjælden genetisk sygdom.
Hemgenix, dette er navnet på medicinen produceret af medicinalfirmaet Csl Behring, består af en genterapi og vil koste $ 3,5 millioner per dosis, hvilket, som Bloombergrapporter, gør det til det dyreste lægemiddel i verden.
Ifølge kliniske undersøgelser, der er udført indtil videre, vil Hemgenix være i stand til at eliminere de blødningsepisoder, der er forbundet med sygdommen, hos mere end halvdelen af de testede patienter med en potentiel besparelse på sundhedsomkostningerne.
I Europa evalueres lægemidlet stadig af Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA).
Den 22. november godkendte Food and drug administration (Fda), et amerikansk tilsynsorgan, den dyreste medicin i verden, en terapi til behandling af hæmofili B, en sjælden genetisk sygdom. Hemgenix, dette er navnet på lægemidlet produceret af medicinalfirmaet Csl Behring, består af en genterapi og vil koste $ 3,5 millioner per dosis, hvilket, som Bloombergrapporter, gør det til det dyreste lægemiddel i verden. Ifølge kliniske undersøgelser, der er udført indtil videre, vil Hemgenix være i stand til at eliminere de blødningsepisoder, der er forbundet med sygdommen, hos mere end halvdelen af de testede patienter med en potentiel besparelse på sundhedsomkostningerne.
Hæmofili B er en sjælden genetisk lidelse forårsaget af manglen på en blodkoagulationsfaktor, et protein, der er nødvendigt for at stoppe blødning i tilfælde af skader; som rapporteret af Higher Institute of Health (ISS) vedrører hæmofili B et tilfælde ud af 30.000 i den generelle befolkning. At være en sygdom forbundet med kønskromosom X, er de fleste mennesker, der oplever symptomer, mænd, mens kvinder generelt er sunde bærere. Behandlingen af denne sygdom involverer generelt administration af den manglende koagulationsfaktor til forebyggende formål eller efter anmodning for at stoppe blødning.
Hemgenixfungerer imidlertid anderledes: det er en adenoviral vektor administreret intravenøst i en enkelt dosis, som bærer genet for den manglende koagulationsfaktor; Når det er i omløb, udtrykkes genet i leveren, hvor det producerer det protein, der er nødvendigt for at forhindre blødningsepisoder.
Sikkerheden og effekten afHemgenix blev evalueret i to kliniske studier, der involverede 57 mænd med svær eller moderat svær hæmofili B: I en af undersøgelserne oplevede deltagerne øgede niveauer af manglende koagulationsfaktoraktivitet (hvilket resulterede i mindre behov for forebyggende behandling) og en reduktion på 54% i antallet af årlige blødningshændelser.
Innovationen af det nye lægemiddel har en pris, som i dette tilfælde er bestemt høj: ifølge Bloombergville det faktisk koste Hemgenix 3, 5 millioner dollars pr. Dosis. I stedet rapporterer en undersøgelse foretaget af Institute for clinical and economic review, en nonprofit organisation, der beskæftiger sig med udgifterne til medicin, at en rimelig pris for Hemgenix ville være mellem $ 2.93 millioner og $ 2.96 millioner pr. Dosis.