Godkände världens dyraste medicin

Den 22 november godkände Food and drug administration (Fda), ett amerikanskt tillsynsorgan, den dyraste medicinen i världen, en terapi för att behandla hemofili B, en sällsynt genetisk sjukdom.

Hemgenix, detta är namnet på läkemedlet som produceras av läkemedelsföretaget Csl Behring, består av en genterapi och kommer att kosta 3,5 miljoner dollar per dos, vilket, som Bloombergrapporterar, gör det till det dyraste läkemedlet i världen.

Enligt kliniska studier som hittills genomförts skulle Hemgenix kunna eliminera, hos mer än hälften av de testade patienterna, de blödningsepisoder som är förknippade med sjukdomen, med en potentiell besparing på hälsokostnaderna.

I Europa utvärderas läkemedlet fortfarande av Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA).

Freepik

Godkände världens dyraste medicin

Den 22 november godkände Food and drug administration (Fda), ett amerikanskt tillsynsorgan, den dyraste medicinen i världen, en terapi för att behandla hemofili B, en sällsynt genetisk sjukdom. Hemgenix, detta är namnet på läkemedlet som produceras av läkemedelsföretaget Csl Behring, består av en genterapi och kommer att kosta 3,5 miljoner dollar per dos, vilket, som Bloombergrapporterar, gör det till den dyraste medicinen i världen. Enligt kliniska studier som hittills genomförts skulle Hemgenix kunna eliminera, hos mer än hälften av de testade patienterna, de blödningsepisoder som är förknippade med sjukdomen, med en potentiell besparing på sjukvårdskostnaderna.

Getty Images

Hemofili B och dess behandling

Hemofili B är en sällsynt genetisk störning som orsakas av bristen på en blodkoagulationsfaktor, ett protein som är nödvändigt för att sluta blöda vid skador. som rapporterats av Higher Institute of Health (ISS) gäller hemofili B ett fall av 30 000 i den allmänna befolkningen. Att vara en sjukdom i samband med könskromosomen X är de flesta som upplever symtom män, medan kvinnor i allmänhet är friska bärare. Behandlingen av denna sjukdom innebär i allmänhet administrering av den saknade koagulationsfaktorn för förebyggande ändamål eller på begäran för att stoppa blödning.

Getty Images

Så fungerar det nya läkemedlet

Hemgenixfungerar emellertid annorlunda: det är en adenoviral vektor administrerad intravenöst i en enstaka dos, som bär genen för den saknade koagulationsfaktorn; Väl i omlopp uttrycks genen i levern, där den producerar det protein som behövs för att förhindra blödningsepisoder.

Getty Images

Tester

Säkerheten och effekten avHemgenix utvärderades i två kliniska studier med 57 män med svår eller måttligt svår hemofili B: i en av studierna upplevde deltagarna ökade nivåer av saknad koagulationsfaktoraktivitet (vilket resulterade i mindre behov av förebyggande behandling) och en 54% minskning av frekvensen av årliga blödningshändelser.

Getty Images

Frågan om kostnad

Det nya läkemedlets innovationsförmåga har en kostnad, som i detta fall är avgjort hög: enligt Bloombergskulle det faktiskt kosta Hemgenix 3,5 miljoner dollar per dos. Istället rapporterar en studie av Institute for clinical and economic review, en ideell organisation som hanterar kostnaderna för läkemedel, att ett rimligt pris för Hemgenix skulle vara mellan 2.93 miljoner dollar och 2.96 miljoner dollar per dos.

ämnesomsättning och viktminskning

09/06/2024

Sova för att besegra fetma: hur sömndieten fungerar

Det är möjligt att gå ner i vikt utan att ändra sin kost: det går att göra genom att förbättra sin livsstil och framför allt genom att sova mer.

Många människor underskattar ofta sömnens betydelse för viktkontrollen, men det är bevisat att god sömn kan främja viktnedgång och förbättra ämnesomsättningen. I det här fotogalleriet tas vi med på en rundtur i detta nya tillvägagångssätt som inte fokuserar på matens kvantitet och kvalitet, utan på sömnens längd och kvalitet.

Vi kommer att upptäcka fördelarna med regelbunden sömn av hög kvalitet, en trevlig ny allierad i kampen mot fetma.

Urban Life